En un avance científico sin precedentes, investigadores del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional (IIMT) de la Universidad Austral y el CONICET lograron demostrar, por primera vez a nivel global, que la inhibición farmacológica de la proteína RAC1 puede proteger el hígado y reducir el daño en casos de hepatitis fulminante. El descubrimiento, recientemente aceptado para publicación en Journal of Hepatology Reports, abre el camino a nuevas alternativas terapéuticas frente a una enfermedad que, en ausencia de trasplante, provoca la muerte en hasta el 40% de los casos.
El estudio fue realizado en el Laboratorio de Hepatología Experimental y Terapia Génica de la Universidad Austral, bajo la dirección del Dr. Guillermo Mazzolini, decano de la Facultad de Ciencias Biomédicas e investigador superior del CONICET. La investigación probó la eficacia de la molécula 1D-142 —originalmente desarrollada para oncología junto al Instituto Nacional de Tecnología Industrial (INTI)— en modelos animales y en tejido hepático humano con resultados alentadores: reducción significativa del daño, menor inflamación, mejora de parámetros bioquímicos y aumento de la supervivencia.
La validación de RAC1 como objetivo terapéutico representa un hito en la investigación traslacional. Según Mazzolini, “este avance marca un paso importante hacia terapias efectivas para una enfermedad con opciones de tratamiento muy limitadas”. Además, los investigadores encontraron evidencia que respalda el potencial de 1D-142 para tratar la falla hepática aguda sobre crónica (ACLF), una complicación grave en pacientes con cirrosis.
La iniciativa se enmarca en la estrategia de la Universidad Austral de impulsar la ciencia aplicada y la innovación tecnológica con impacto social. En esta línea, el proyecto se desarrolló en un ecosistema que integra instituciones públicas, el sector privado y el ámbito académico. La empresa biotecnológica Spectrum, asociada a la universidad y al CONICET, participa como socio estratégico en la proyección clínica de esta tecnología, que ya cuenta con una patente internacional (PCT) en trámite.
Los ensayos mostraron reducciones de entre el 40% y el 60% en los niveles de enzimas hepáticas que marcan daño, menor acumulación de radicales libres y menor necrosis en tejidos humanos con falla hepática. En muestras de hígado sano, no se observaron signos de toxicidad, lo que refuerza el perfil de seguridad de la molécula.
Este hallazgo, gestado en el marco de la tesis doctoral de Bárbara Bueloni, evidencia la consolidación de la Facultad de Ciencias Biomédicas y del IIMT como polos de investigación de referencia. “Buscamos generar soluciones concretas para problemas reales en salud. Este trabajo demuestra cómo la investigación universitaria puede traducirse en innovaciones con impacto sanitario y social”, concluyó Mazzolini.
Con este avance, la Universidad Austral se posiciona a la vanguardia en el desarrollo de nuevas tecnologías biomédicas, reafirmando su rol estratégico en la generación de conocimiento científico que trasciende el laboratorio para convertirse en herramientas de transformación en la medicina global.
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